При лечении слепоты у людей будут использовать редактирование генов CRISPR

Согласно сообщениям, поступившим в распоряжение ИА «Экспресс-Новости», первое исследование, посвященное проверке технологии редактирования генов CRISPR внутри человеческого тела, должно начаться в Соединенных Штатах. В исследовании планируется использовать CRISPR для лечения наследственного заболевания глаз, которое вызывает слепоту.



Как заявляют специалисты, люди с заболеванием подобного характера имеют мутацию в гене, который влияет на функцию сетчатки и светочувствительных клеток в задней части глаза, необходимых для нормального зрения. Это состояние является формой врожденного амавроза Лебера, одной из наиболее распространенных причин детской слепоты, которая поражает от 2 до 3 новорожденных из каждых 100 тысяч. Во всяком случае, именно о такой статистике говорят эксперты Национального института здравоохранения США.

Что касается последнего заявления американских ученых, то инновационные способы лечения исправят мутацию с помощью CRISPR, инструмента, который позволяет исследователям точно редактировать ДНК в определенном месте. При этом исследователи будут использовать инъекцию для доставки лечения непосредственно к светочувствительным клеткам, говорится в заявлении Editas Medicine, компании, которая проводит исследование вместе с Allergan. В исследование будут включены 18 пациентов, как детей (в возрасте от 3 лет), так и взрослых.



Новое исследование отличается от противоречивого исследования китайского ученого, который использовал CRISPR для редактирования геномов детей-близнецов в прошлом году. В этом случае китайский ученый отредактировал ДНК эмбрионов, и эти изменения гена могут быть переданы следующему поколению. По словам специалистов, в новом исследовании правки ДНК, сделанные у детей и взрослых, не могут быть переданы их потомству.
#Исследование #ДНК #Человек #Слепота #Лечение #США #Ученые