Методом генной терапии вылечили врожденную глухоту
Генная терапия оказалась эффективным методом борьбы с врожденной глухотой у детей, обусловленной дисфункцией белка отоферлина. Новости об успехах в этой области пришли из нескольких стран, включая Великобританию, Испанию, США и Китай, сообщает сайт N+1.
Две ведущие медицинские группы, компания Regeneron и Фуданьский университет, смогли добиться значительных результатов в лечении данного наследственного заболевания.
В рамках этой исследовательской работы были разработаны новые геннотерапевтические препараты, включая DB-OTO компании Regeneron и AAV1-hOTOF от Фуданьского университета. Оба препарата базируются на использовании аденоассоциированных векторов, предназначенных для доставки функциональной версии гена отоферлина внутрь улитки ушной раковины. Эти препараты позволили значительно улучшить слух у детей, страдающих врожденной глухотой, включая тех, у кого слух ранее не восстанавливался другими методами лечения.
Первые результаты клинических испытаний свидетельствуют о положительном влиянии генной терапии на восстановление слуха. Ученые заметили улучшение восприятия звуковых стимулов у детей, причем некоторые из них начали воспринимать звуки на уровне, соответствующем 60–65 процентам нормального слуха. Эти результаты стимулируют дальнейшие исследования в области генной терапии и дают надежду на создание эффективных лекарственных средств от других форм врожденной глухоты.
Кроме генной терапии, исследователи также активно занимаются разработкой методов коррекции генетических дефектов еще на стадии эмбриона, открывая перспективы для пренатального вмешательства в случаях наследственной глухоты. Эти новые достижения в области медицины призваны улучшить качество жизни людей, страдающих от наследственных форм глухоты, и предоставить надежду на полноценное восприятие звукового мира.
Обсудим?
Смотрите также:
